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7月30日，在日本京都大学举行的新闻发布会上，Jun Takahashi(左)和他的同事解释了他们用iPS细胞治疗帕金森病的计划。

7月30日，日本研究人员宣布，他们将开始一项临床试验，用从诱导多能干细胞(iPS)中提取的神经物质来治疗帕金森病。这将是iPS细胞首次用于治疗人类帕金森病。研究人员将使用iPS细胞培养神经前体细胞，然后将这些可以分化为神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者的大脑中，以测试这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。

IPS细胞是由成熟体细胞“重编程”培养的干细胞。它们具有与胚胎干细胞相同的分化潜能，理论上它们可以分化成体内任何特定的细胞。

研究小组将直接将多巴胺能祖细胞3354(一种可以发育成产生多巴胺的神经元3354的细胞)注射到大脑中已知在帕金森氏病神经变性中起关键作用的区域。这项实验由京都大学iPS细胞研究和应用中心(CiRA)的神经外科医生Jun Takahashi领导，与京都大学医院合作。

帕金森病是由大脑中负责产生神经递质多巴胺的特殊细胞死亡引起的。多巴胺缺乏会导致运动技能下降、行走困难和无意识颤抖。目前没有根治的方法。随着疾病的发展，它也可能导致痴呆症。

这项实验计划从iPS细胞中获得多巴胺能祖细胞，并将其注射到壳核中，壳核是一种位于前脑底部的环状结构。外科医生将在病人的头骨上钻两个小洞，并使用特殊设备注射大约500万个细胞。

以前对动物的研究表明，祖细胞可以在体内分化为多巴胺能神经元，并进入大脑。Takahashi的研究小组去年报告说，将从人类iPS细胞制备的神经细胞注射到帕金森病的猴子模型中后，其症状在两年内得到了显著改善。

CiRA没有使用专门为患者设计的iPS细胞，而是采用了从健康供体中获取iPS细胞的策略。这些类型的细胞不太可能引起免疫排斥。

“使用细胞储备，我们可以更快、更经济地开展这项研究。”CiRA主任Shinya yamanaka在2017年告诉美国杂志《科学》，他因发现如何制造iPS细胞而获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。作为额外的预防措施，在注射祖细胞的同时，患者将接受普通免疫抑制剂的治疗。

据媒体报道，日本政府于7月29日批准了这一临床试验计划。7月30日，当地时间下午5点，京都大学医院在其网站上贴出了患者招募通知，患者招募工作开始。研究小组将招募7名药物治疗效果不佳的帕金森病患者参与试验，并在注射后随访两年。具体方案将于近期公布。

这是日本批准的第三次使用iPS细胞的人体试验。第一个实验是用从iPS细胞中提取的视网膜细胞替换年龄相关性黄斑变性(AMD)导致的受损眼部组织。该实验始于2014年，由神户日本理化学研究所发育生物学中心的Masayo Takahashi(Jun Takahashi的妻子)主持。最初的报告称，AMD的治疗是安全的，尽管有不良反应的报告。今年早些时候，大阪大学的一个研究小组被有条件地批准进行一项基于iPS细胞的实验，以研究缺血性心脏病。

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